Pogled na revolucionarnu gensku terapiju za djecu s teškim sljepilom
Uzimajući u obzir sve čari i izazove ranog djetinjstva, nema ničega tragičnijeg od gubitka vida. No, najnovija istraživanja nude nadu za djecu s rijetkim genetskim oblikom teške slijepoće. Četiri djece koja su sudjelovala u eksperimentalnoj genskoj terapiji doživjela su značajno poboljšanje vida.
Što je genska terapija i kako djeluje?
Profesor Michel Michaelides, vodeći autor studije o ovoj terapiji, izjavio je: “Prvi put imamo učinkovito liječenje za najteži oblik dječje slijepoće, što može značiti revoluciju u liječenju ove bolesti u najranijoj fazi.” Genska terapija uključuje ubrizgavanje zdravih kopija gena AIPL1, koji je često povezan s brzim pogoršanjem stanja. Ovaj gen igra ključnu ulogu u razvoju i funkciji retinalnih stanica.
Kroz mehanizam koji koristi bezopasan virus, healthy copies of AIPL1 ulaze u stanice retine, potičući tijelo na proizvodnju potrebne proteine. Ova tehnika pomaže stanica da bolje funkcioniraju, što može značajno poboljšati vid.
Kako je terapija utjecala na djecu?
Sva četvorica djece, stara između jedne i tri godine u trenutku primanja liječenja, primila su terapiju u jednom oku radi sigurnosti. Tijekom sljedeće tri do četiri godine, rezultati su pokazali značajno poboljšanje njihove oštrine vida.
Jedna od majki, DJ, opisuje iskustvo svog sina Jacea: “Počeo je reagirati na TV i telefon unutar nekoliko tjedana nakon operacije. Nakon šest mjeseci već je mogao prepoznati i imenovati svoje omiljene automobile s nekoliko metara udaljenosti.” Iznenađujuće, ovaj napredak je omogućio bolji san i užitak kod odlaska na spavanje.
Pogled u budućnost
S obzirom da je terapija pokazala sigurnost, liječnici planiraju uvođenje liječenja i za ostalu djecu s ovim stanjem. “Ishodi za ovu djecu su impresivni i pokazuju moć genske terapije u promjeni života”, zaključio je Michaelides.
Genska terapija donosi nadu i može postati ključna u borbi protiv teške dječje sljepoće. Ova istraživanja sugeriraju da bi uvođenje ovakvog liječenja moglo imati dalekosežne učinke na kvalitetu života djece s ocularnim bolestima.
Završna misao
Budućnost izgleda svjetlije za djecu s genetskim oblikom sljepoće zahvaljujući pionirskom radu u genskoj terapiji. Ako imate više pitanja ili trebate dodatne informacije o ovom istraživanju, slobodno ih potražite. Vaša podrška može napraviti razliku!
