Nova Inhalacijska Genetska Terapija za Cističnu Fibrozu Stiže u Klinička Istraživanja
Svijet medicinskih inovacija dočekuje važan trenutak s novom inhalacijskom genetskom terapijom za cističnu fibrozu (CF), koja je započela svoje prve kliničke faze istraživanja. Ovo je značajan korak ka pružanju potencijalnog rješenja za brojnu populaciju koja se suočava s ovim teškim zdravstvenim stanjem.
Što Očekivati od Faze I Kliničkih Istraživanja
Na početku ovog istraživanja, planira se testirati tretman na oko 36 sudionika u različitim centrima diljem Europe. Rezultati se očekuju u ranoj 2027. godini. Cistična fibroza pogađa oko 40 000 ljudi u Sjedinjenim Američkim Državama, a taj broj globalno raste na otprilike 105 000 ljudi. Zahvaljujući novim tretmanima, izgledi za bolesnike s CF-om značajno su se poboljšali u posljednjim godinama.
Poboljšana Očekivanja Života
- Prema podacima Zaklade za cističnu fibrozu, polovica beba rođenih s CF-om u 2022. godini može očekivati da će živjeti najmanje do 56. godine.
- To predstavlja značajan napredak u odnosu na prethodne generacije, kada je veliki postotak pacijenata umirao u djetinjstvu.
Zahvaljujući lijekovima poznatim kao CFTR modulatori, mnogi pacijenti su uspjeli ublažiti svoje simptome. Ova klasa lijekova djeluje na protein CFTR, koji normalno transportira kloride kroz stanice tijela. Međutim, kod oboljelih od CF-a, prisutne su varijante u oba kopije CFTR gena, što uzrokuje debeo i ljepljiv sekret koji blokira dišne puteve i probavni sustav.
Kako CFTR Modulatori Pomažu
CFTR modulatori ispravljaju osnovni uzrok CF-a tako što poboljšavaju funkciju CFTR proteina. Prvi lijek, ivacaftor, odobren je od strane FDA 2012. godine, a do danas su odobreni još tri lijeka. Tri godine kasnije, FDA je odobrila prvu trostruku kombinacijsku terapiju, koja cilja specifičnu mutaciju CFTR gena prisutnu kod 90% pacijenata.
Novi Tretman, Nove Mogućnosti
Iako postoje učinkoviti tratamientos, ne reagiraju svi pacijenti na iste liječenja, zbog čega je važno imati više opcija, uključujući novu terapiju pod nazivom BI 3720931. Profesorica Jane Davies, voditeljica istraživanja u Velikoj Britaniji, izjavila je: “Probijamo novi put s ovom genetskom terapijom koja ima potencijal za dugotrajnu ekspresiju CFTR-a.”
Ova terapija se razlikuje jer može olakšati simptome CF-a neovisno o genetskoj mutaciji. Funkcionira tako da unosi funkcionalnu kopiju CFTR gena direktno u stanice dišnih puteva putem inhalacije. Gene nosi lentiviralni vektor, a postupak se provodi u potpunosti putem inhalacije.
Sigurnost i Učinkovitost Lentivirusa
Lentivirusi su učinkoviti za genetsku terapiju jer posjeduju alate potrebne za umetanje gena u novi genom domaćina. Iako se HIV smatra lentivirusom, vektori korišteni u ovoj terapiji su modificirani kako bi se osigurala njihova sigurnost.
Umjetnikovi Izjave i Očekivanja za Budućnost
Ovo istraživanje traje nekoliko godina, a Faza I je tek početak dugog puta za novu medicinsku terapiju. Profesor Eric Alton iz Imperial College London-a rekao je: “Zadovoljni smo što smo dosegli ovaj važan korak nakon 24 godine posvećenog rada.”
Dok se fokusiraju na pacijente koji nisu kandidati za CFTR modulatore, nova terapija ima potencijal za postizanje dugotrajne funkcije CFTR-a i modifikaciju bolesti bez obzira na tip mutacije, što je posebno važno za mogućnost ponovnog doziranja ako je potrebno.
Zaključak
Dok se nadamo da će rezultati kliničkih ispitivanja donijeti nova rješenja za oboljele od cistične fibroze, ova terapija predstavlja svjetlo nade za mnoge pacijente. S razvojem inovativnih pristupa, budućnost izgleda svjetlije za sve koji se bore s ovim izazovnim stanjem.
